Główny Inspektorat
Farmaceutyczny

Produktem leczniczym terapii zaawansowanej – wyjątkiem szpitalnym  jest produkt leczniczy terapii zaawansowanej w rozumieniu art. 2 ust. 1 lit. a rozporządzenia (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 13 listopada 2007 r. w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej i zmieniającego dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004, który jest przygotowywany na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej w sposób niesystematyczny zgodnie ze standardami jakości i zastosowany w ramach świadczeń szpitalnych w rozumieniu art. 2 ust. 1 pkt 11 ustawy z dnia 15 kwietnia 2011 r. o działalności leczniczej na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej na wyłączną odpowiedzialność lekarza w celu wykonania indywidualnie przepisanego produktu leczniczego dla danego pacjenta.

Zgoda na wytwarzanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej – wyjątku szpitalnego, jest decyzją administracyjną wydawaną przez Głównego Inspektora Farmaceutycznego (właściwy organ) na podstawie art. 38a ust. 2 ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne. Zgodnie z art. 38a ust. 8 ustawy z dnia ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne, Główny Inspektor Farmaceutyczny na wniosek podmiotu może w drodze decyzji dokonać zmiany zgody.

Zgoda wydawana przez Głównego Inspektora Farmaceutycznego nie jest pozwoleniem na przeprowadzanie eksperymentu leczniczego lub badawczego na ludziach, badania lub udzielenia pacjentowi świadczenia zdrowotnego.

Proces obsługi sprawy o udzielenie zgody na wytwarzanie  produktu leczniczego terapii zaawansowanej – wyjątku szpitalnego odbywa się na zasadach, w trybie oraz w terminach określonych w ustawie z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne oraz ustawie z dnia 14 czerwca 1960 r. – Kodeks  postępowania administracyjnego. Stronom postępowania zapewnia się czynny udział na każdym etapie postępowania. Na każdym etapie postępowania, gdy wniosek spełnia wymogi formalne, strona może zwrócić się do organu z wnioskiem o zawieszenie postępowania, o ile nie sprzeciwiają się temu inne strony oraz nie zagraża to interesowi społecznemu. Podjęcie postępowania następuje na pisemny wniosek strony w ciągu 3 lat od daty zawieszenia postępowania. Jeżeli w tym terminie strona nie zwróci się o podjęcie postępowania, żądanie wszczęcia postępowania uważa się za wycofane.

Z uwagi na fakt, iż od 1 stycznia 2025 roku podmioty objęte ustawą z dnia 18 listopada 2020 r. o doręczeniach elektronicznych wdrażają rozwiązania techniczne i organizacyjne niezbędne do stosowania systemu e-Doręczeń, zasady dotyczące formy złożenia wniosku oraz sposób doręczenia przez organ wezwań, zaświadczeń i decyzji opisane na stronie urzędu mogą ulec zmianie. Kwestie doręczeń regulują przepisy Kodeksu postępowania administracyjnego oraz w ustawy z dnia 18 listopada 2020 r. o doręczeniach elektronicznych.

Wydanie lub zmiana zgody na wytwarzanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej – wyjątków szpitalnych odbywa się na wniosek podmiotu, który zamierza wytworzyć produkt leczniczy terapii zawansowanej indywidualnie przepisany przez lekarza dla danego pacjenta, który będzie przygotowywany w Polsce w sposób niesystematyczny, i stosowany w Polsce na wyłączną odpowiedzialność lekarza składającego to zamówienie.

Wniosek należy przygotować zgodnie z wzorem zamieszczonym w rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 5 lutego 2019 r. w sprawie wzoru wniosku o wydanie zgody na wytwarzanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej – wyjątku szpitalnego oraz wniosku o zmianę tej zgody (Załącznik nr 1). 

W celu poprawnego wypełnienia wniosku proszę zapoznać się z częścią artykułu pt. „Wyjaśnienia dotyczące sposobu wypełniania wniosku i przygotowania dokumentów”.

Do wniosku należy dołączyć następujące dokumenty:

• kopię pozwolenia Ministra Zdrowia na wykonywanie czynności, o których mowa w art. 25 ustawy z dnia 1 lipca 2005 r. o pobieraniu, przechowywaniu i przeszczepianiu komórek, tkanek i narządów, jeżeli zostało wydane;
• Dokumentację Główną Miejsca Prowadzenia Działalności sporządzoną zgodnie z wymaganiami określonymi w rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 9 listopada 2015 r. w sprawie Dobrej Praktyki Wytwarzania;
• dowód wniesienia opłaty za wydanie albo zmianę zgody (jeżeli dotyczy).

Do wniosku zaleca się również przedłożenie:

• opinii Committee for Advanced Therapies (CAT) określającej, czy produkty objęte wnioskiem, klasyfikują się jako produkty lecznicze terapii zaawansowanej (dodatkowe informacje znajdują się na stronie internetowej EMA),
• aktualnego odpisu z Krajowego Rejestru Sądowego lub wydruku z Centralnej Informacji Krajowego Rejestru Sądowego aktualny na dzień składania wniosku,
• pisma zawierającego służbowe dane osoby upoważnionej do kontaktu w tej sprawie np. telefon, e-mail.
• Wniosek oraz pisma i dokumenty należy złożyć w wersji papierowej albo przesłać na adres organu  - do Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego w wersji papierowej lub elektronicznej za pomocą systemu e-Doręczeń albo za pomocą  ePUAP (do 31 grudnia 2025 r .).

Wniosek oraz pisma  i dokumenty podlegają sprawdzeniu w urzędzie pod względem formalnym, a następnie dokonuje się oceny merytorycznej zgromadzonego w sprawie materiału dowodowego, przy czym weryfikacja merytoryczna następuje po pozytywnej ocenie formalnej.

W przypadku stwierdzenia braków formalnych, do wnioskodawcy kierowane jest wezwanie do uzupełnienia braków, z określeniem terminu na ich uzupełnienie (nie krótszy niż 7 dni, od dnia dostarczenia wezwania).

Jeżeli wniosek wymaga uzupełnień koniecznych do oceny merytorycznej, sformułowane zostaje wezwanie do złożenia pisemnych wyjaśnień w wyznaczonym terminie, z określeniem terminu na ich uzupełnienie (nie krótszy niż 7 dni, od dnia dostarczenia wezwania).

Wnioskodawca powinien uzupełnić braki formalne i przesłać uzupełnienia, w terminie określonym w wezwaniu, na adres organu - do Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego, w wersji papierowej lub elektronicznej. W przypadku nieuzupełnienia przez wnioskodawcę braków formalnych, wniosek pozostanie bez rozpatrzenia, zgodnie z art. 64 § 2 ustawy z dnia 14 czerwca 1960 r. - Kodeks postępowania administracyjnego. Niezłożenie wyjaśnień w wymaganym terminie może stanowić przesłankę do wydania decyzji o odmowie udzielenia zezwolenia.

W toku postępowaniu o wydanie zgody przeprowadzana jest inspekcja weryfikująca, czy wnioskodawca spełnia warunki wykonywania działalności gospodarczej objętej zgodą; w takim przypadku wnioskodawca odrębnym pismem jest informowany o terminie inspekcji. Inspekcja może być również przeprowadzona w ramach postępowania o zmianę zgody.

W toku postępowania o wydanie/zmianę zgody, Główny Inspektor Farmaceutyczny może:

• wezwać pisemnie wnioskodawcę o  przedłożenie dodatkowych dokumentów i/lub złożenie wyjaśnień w sprawie w określonym terminie, przy czym niezłożenie wyjaśnień w  określonym terminie może stanowić przesłankę do wydania decyzji w przedmiocie wydania/zmiany zgody,
• wystąpić do innych organów celem uzyskania opinii, dokumentów lub wyjaśnień,

Do postępowania stosuję się m. in. art. 75 ust. 1 Kodeksu postępowania administracyjnego, który stanowi, że „jako dowód należy dopuścić wszystko, co może przyczynić się do wyjaśnienia sprawy, a nie jest sprzeczne z prawem”. W szczególności dowodem mogą być dokumenty, zeznania świadków, opinie biegłych oraz oględziny.

Przed wydaniem decyzji, wnioskodawca otrzymuje zawiadomienie o zamiarze zakończenia postępowania oraz o możliwości wypowiedzenia się co do zebranych dowodów i materiałów oraz zgłoszonych żądań. 

Główny Inspektor Farmaceutyczny wydaje decyzję o wydaniu/zmianie lub odmowie wydania/zmiany zgody po dokonaniu oceny czy wnioskodawca dysponuje odpowiednimi pomieszczeniami oraz urządzeniami technicznymi i kontrolnymi niezbędnymi do wytwarzania, kontroli i przechowywania produktów leczniczych terapii zaawansowanej – wyjątków szpitalnych oraz czy zatrudnia Osobę Kompetentną. 

Decyzja jest wydawana po otrzymaniu zwrotnego potwierdzenia odbioru zawiadomienia oraz po upłynięciu terminu określonego w zawiadomieniu, przy czym czynności organu mogą być podjęte przed upływem terminu określonego w zawiadomieniu, jeśli wnioskodawca zrezygnował z przysługującego mu prawa i powiadomił o tym fakcie organ na piśmie utrwalonym w postaci papierowej lub elektronicznie.

Decyzja jest wysyłana do wnioskodawcy na adres do doręczeń elektronicznych albo adres siedziby firmy albo adres wskazany w sprawie do doręczeń, zgodnie z przepisami rozdziału 8 Kodeksu postępowania administracyjnego. Możliwy jest również odbiór osobisty dokumentów w siedzibie Urzędu przez osobę uprawnioną do reprezentowania firmy lub legitymującą się odpowiednim pełnomocnictwem.

Zgoda i zmiany  w zgodzie podlegają wpisowi do Rejestru wytwórców produktów leczniczych terapii zaawansowanej wyjątków szpitalnych (ATMP-HE): Rejestry wytwórców, importerów i dystrybutorów.

1. Wniosek i pismo przewodnie oraz pisma adresowane do Głównego Inspektora Farmaceutycznego, przedkładane w toku rozpatrywania sprawy muszą być podpisane przez osobę/osoby upoważnione do reprezentowania wnioskodawcy zgodnie z wpisem do rejestru przedsiębiorców, tj.  KRS albo CEiDG, lub osobę działającą na podstawie stosownego pełnomocnictwa podpisanego przez osobę wskazaną w KRS.
2. Nazwa podmiotu powinna być podawana zgodnie z wpisem w KRS albo CEiDG.
3. Dokumenty lub uwierzytelnione kopie tych dokumentów składa się w postaci papierowej lub elektronicznej, przy czym kopie w postaci elektronicznej uwierzytelnia się i opatrując kwalifikowanym podpisem elektronicznym albo podpisem potwierdzonym profilem zaufanym ePUAP.
4. W celu uzupełnienia listy produktów leczniczych terapii zaawansowanej wytwarzanych w danym miejscu wytwarzania - wyjątków szpitalnych należy:

• w kolumnie „Nazwa” – określić nazwę zwyczajową i międzynarodową produktu, jeżeli jest dostępna/ niezastrzeżona oraz wskazać postać leku np. zawiesina do wstrzykiwań, komórki hodowane na rusztowaniu;
• w kolumnie „Informacja o pochodzeniu pobranego materiału wyjściowego” należy określić pochodzenie (np. materiał ludzki autogeniczny, alogeniczny, materiał ksenogeniczny), rodzaj tkanek lub komórek, które stanowią materiał wyjściowy dla produktu (np. galareta Whartona, tkanka tłuszczowa z liposukcji, szpik kostny);
• w kolumnie „Wskazanie (-nia) do stosowania” należy opisać wskazania terapeutyczne i/albo jednostki chorobowe w których stosowany będzie produkt  określone przez lekarza zamawiającego produkt (np.:  immunomodulujące – przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) u pacjentów po przeszczepie szpiku D; okulistyczne – zapalenie tylnego odcinka błony naczyniowej na podłożu reumatoidalnym, neurologiczne – stwardnienie zanikowe boczne,  neurologiczne – pourazowe uszkodzenie rdzenia kręgowego,- metaboliczne – cukrzyca typ I,  ortopedyczne – pourazowe zwyrodnienie stawu kolanowego,  ortopedyczne – zewnątrzstawowe uszkodzenia stawu kolanowego);
• w kolumnie „Sposób podania” należy określić drogę podania  (np. wstrzyknięcie dożylne, wstrzyknięcie do tkanek otaczających kanały przetok okołoodbytniczych,  zewnętrznie, na powierzchnię rany skóry).

5. Informacje dot. Osoby Kompetentnej, dacie i formie jej zatrudnienia, informacje o jej wykształceniu, stażu pracy i zakresie uprawnień oraz adres miejsca wytwarzania, w którym Osoba Kompetentna będzie pełnić obowiązki.

Zgodnie z art. 33 § 3 Kodeksu postępowania administracyjnego w przypadku reprezentowania przedsiębiorcy przez pełnomocnika do akt sprawy należy złożyć oryginał lub urzędowo poświadczony odpis pełnomocnictwa.

Pełnomocnikiem może być osoba fizyczna posiadająca zdolność do czynności prawnych.

Pełnomocnictwo powinno zawierać:

• oznaczenie przedsiębiorcy (firmę przedsiębiorcy i adres siedziby, odpowiednio numer KRS i/lub NIP),
• imię i nazwisko, PESEL lub inne dane identyfikujące w sposób jednoznaczny osobę lub osoby upoważnione do działania w imieniu przedsiębiorcy (dane pełnomocnika),
• pełnomocnictwo może być ogólne, ograniczone, czasowe lub nie. Pełnomocnictwa udzielane są bezterminowo lub na określony czas, po którego upływie upoważnienie automatycznie wygasa;
• datę udzielenia pełnomocnictwa;
• zakres przedmiotowy pełnomocnictwa tj. zakres czynności, jakich może dokonywać pełnomocnik w imieniu przedsiębiorcy. Pełnomocnictwo może obejmować dokonanie konkretnej czynności w toku postępowania, dokonanie niektórych czynności, jak i działanie w imieniu przedsiębiorcy w toku całego postępowania: (np. złożenia wniosku o wydanie zgody na wytwarzanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej – wyjątków szpitalnych, przegląd akt sprawy nr …, odbiór decyzji w postępowaniu o wydanie zgody na wytwarzanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej – wyjątków szpitalnych, reprezentowanie przedsiębiorcy przez Głównym Inspektorem Farmaceutycznym w postępowaniu o wydanie zgody na wytwarzanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej – wyjątków szpitalnych);
• podpis przedsiębiorcy lub osoby/osób upoważnionych do składania oświadczeń woli w imieniu przedsiębiorcy (zgodnie z KRS).

Pełnomocnictwo powinno być złożone w języku polskim, bądź przetłumaczone przez tłumacza przysięgłego.

Do pełnomocnictwa należy załączyć dokumentację potwierdzającą, że osoba/osoby udzielające pełnomocnictwa w imieniu przedsiębiorcy były do tego uprawnione w dniu udzielania pełnomocnictwa (jeżeli nie wynika to z rejestru przedsiębiorców KRS) oraz dowód uiszczenia opłaty skarbowej za pełnomocnictwo.

Zgodnie z art. 38a ust. 6 ustawy z dnia 6 września 2001 r. - Prawo farmaceutyczne  Główny Inspektor Farmaceutyczny wydaje zgodę na wytwarzanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej bądź decyzję o odmowie w ciągu 90 dni, licząc od dnia złożenia wniosku.

Wniosek o zmianę zgody na wytwarzanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej rozpatruje się w terminie 30 dni od dnia jego złożenia. W uzasadnionych przypadkach termin może zostać przedłużony, nie więcej niż o 60 dni, o czym informuje się wnioskodawcę.

Bieg terminu, na  podstawie art. 38a ust. 7 zostaje wstrzymany w przypadku wysłania do Strony wezwania do uzupełnień lub w przypadku zawieszenia postępowania.

• Opłata za wniosek o wydanie albo zmianę zgody pobierana jest godnie z art. 38a ust. 9 ustawy z dnia 6 września 2001 r. - Prawo farmaceutyczne.  Wysokość opłaty została określona w rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 27 listopada 2018 r. w sprawie wysokości opłaty za złożenie wniosku o wydanie lub zmianę zgody na wytwarzanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej - wyjątku szpitalnego. Na podstawie art. 38a ust. 10 ustawy z dnia 6 września 2001 r. - Prawo farmaceutyczne  opłaty nie pobiera się od podmiotów posiadających pozwolenie na wykonywanie czynności, o których mowa w art. 25 ustawy z dnia 1 lipca 2005 r. o pobieraniu, przechowywaniu i przeszczepianiu komórek, tkanek i narządów, podejmujących wytwarzanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej - wyjątków szpitalnych.

Opłatę należy wnosić na rachunek bieżący dochodów budżetowych Głównego Inspektoratu Farmaceutycznego nr: 30 1010 1010 0056 2722 3100 0000.

• Opłata za pełnomocnictwo jest naliczana na podstawie przepisów ustawy z dnia 16 listopada 2006 r. o opłatach skarbowych. Wysokość opłaty za  pełnomocnictwo wynosi 17 zł. Opłatę skarbową za udzielone pełnomocnictwo należy uiścić zgodnie z informacjami podanymi w poniższym linku: Rachunek bankowy.

Nieuiszczone opłaty podlegają ściągnięciu w trybie przepisów postępowaniu egzekucyjnym w administracji.

• ustawa z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne
• ustawa z dnia 14 czerwca 1960 r. – Kodeks postępowania administracyjnego
• ustawa z dnia 1 lipca 2005 r. o pobieraniu, przechowywaniu i przeszczepianiu komórek, tkanek i narządów,
• ustawa z dnia 6 marca 2018 r. o Centralnej Ewidencji Informacji o Działalności Gospodarczej i Punkcie Informacji dla Przedsiębiorcy;
• ustawa z dnia 6 marca 2018 r. - Prawo przedsiębiorców;
• ustawa z dnia 16 listopada 2006 r. o opłacie skarbowej;
• ustawa z dnia 18 listopada 2020 r. o doręczeniach elektronicznych
• rozporządzenie (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 13 listopada 2007 roku w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej i zmieniające dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004,
• rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 9 listopada 2015 r. w sprawie wymagań Dobrej Praktyki Wytwarzania, Załącznik nr 6,
• rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 5 lutego 2019 r. w sprawie wzoru wniosku o wydanie zgody na wytwarzanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej – wyjątku szpitalnego oraz wniosku o zmianę tej zgody,
• rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 27 listopada 2018 r. w sprawie wysokości opłaty za złożenie wniosku o wydanie lub zmianę zgody na wytwarzanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej - wyjątku szpitalnego,
• rozporządzenie Ministra Finansów z dnia 28 września 2007 r. w sprawie zapłaty opłaty skarbowej.
• Compilation of Community Procedures on Inspections and Exchange of Information.

Produkty lecznicze terapii zaawansowanej, inne niż wyjątki szpitalne podlegają rejestracji centralnej przez Europejską Agencję Leków (dodatkowe informacje znajdują się na stronie internetowej EMA). Ich wytwarzanie (w tym badanych produktów leczniczych) wymaga uzyskania zezwolenia na wytwarzanie lub import produktów leczniczych.

Informacji w sprawach dotyczących udzielenia zgody na wytwarzanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej – wyjątku szpitalnego udziela Departament Inspekcji – telefon: +48 22 4410705, mail: gif@gif.gov.pl